투쟁 끝 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’ 급여기준 완화

‘SMA 증상·징후 발현 기준’ 만 3세→무증상 환아·만 18세로 확대

‘개선 또는 개선 후 유지’ 모니터링 투약 중단기준 강화 한계도

안녕하세요, 복지뱅크 서포터즈단입니다.

보건복지부는  지난달 22일 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부개정을 고시하고, 이달 1일부터 스핀라자의 급여기준을 완화했다는 소식입니다.

척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, 이하SMA)란?

운동 기능에 필수적인 생존운동신경세포 단백질 결핍으로 전신의 근육이 점차 약화되는 희귀질환

이전에는 치료제가 없었으나 2016년 최초 치료제인 ‘스핀라자’가 개발, 보급된 것을 시작으로 ‘졸겐스마’와 ‘에브리스디’가 시중에 나왔습니다.

이를 통해 각 연령별로 최초 투여 시작 조건 점수를 설정하려던 논의안이 폐지됐으며, 종전 ‘만 3세 이하 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 기준’의 연령 제한이 무증상 환아 및 만 18세 이전 증상 발현 환자까지 적용기준이 확대됐고, 기존에 투약받고 있는 환자에게는 ‘개선’이 아닌 ‘개선 또는 유지’라는 종전의 중단기준을 적용하기로 했습니다.

또한 우리나라는 대근육 위주의 운동 기능 평가에 집중된 HFMSE와 HINE-2 두가지 척도를 사용해 왔으나 CHOP-INTEND, RULM, CHOP-INTEND, CHOP-ATEND 등 운동 기능 평가도구를 추가했습니다.

“보건복지부의 새로운 고시안으로 이전보다 치료 기회의 접근성은 높아졌으나, 치료를 지속하기 위해 환자 스스로 ‘유의미한 개선’을 증명해야 하는 운동기능평가점수 지표가 설정됨으로써 치료 초기의 환자 부담은 커졌다”

< 출처: https://www.ablenews.co.kr/news/articleView.html?idxno=207688 >